米托坦治療的副作用是多方面的且常見的。大約80％的患者患有GIT副作用，如厭食、惡心或嘔吐，在某些情況下，血漿濃度閾值為5mg/l時出現(xiàn)腹瀉，這意味著這些副作用在達(dá)到治療性血漿水平之前就已顯著開始。最令人擔(dān)憂的副作用涉及中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS），發(fā)生在約40％的患者中，包括共濟(jì)失調(diào)、精神錯亂、疲勞、頭暈、感覺異常和多發(fā)性神經(jīng)病。長期使用高劑量米托坦后也可能出現(xiàn)可逆的腦功能損害。這些作用優(yōu)先出現(xiàn)但不僅限于米托坦血漿水平＞20mg/l的患者。出現(xiàn)嚴(yán)重的CNS和GIT副作用可能需要中斷治療直至癥狀改善。

　　由于其腎上腺毒性，米托坦治療幾乎會在所有患者中誘發(fā)腎上腺功能不全。肝臟γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶水平的變化也很常見。在少數(shù)情況下，據(jù)報道有嚴(yán)重的肝毒性甚至肝功能衰竭。還有研究觀察到高劑量的米托坦會導(dǎo)致性早熟和腦病 。成人患者中也有甲狀腺功能減退和男性乳房發(fā)育癥的報道。為了盡量減少藥物的副作用，患者需要皮質(zhì)類固醇替代療法，而TDM包括對各種標(biāo)志物的血液檢測一直是必需的。由于ACC是一種罕見但具有侵襲性的腫瘤，現(xiàn)有研究無法清楚地說明大劑量和長期米托坦治療對不良事件嚴(yán)重程度和概率的影響。大部分?jǐn)?shù)據(jù)來自小型病例系列，這限制了對與慢性治療相關(guān)的不良反應(yīng)的認(rèn)識，因此由此產(chǎn)生的劑量-效應(yīng)關(guān)系仍然不清楚和不可預(yù)測。

　　因此，將米托坦的血漿濃度維持在治療范圍（14-20毫克/升），同時限制副作用是一項挑戰(zhàn)。嚴(yán)重的不良反應(yīng)可能需要減少劑量或完全停止，從而危及潛在的治療益處，而患者的生活質(zhì)量可能會長期受到損害，因為劑量方案的變化在實際反映血漿米托坦水平之前有很長的滯后時間。

　　目前，米托坦還未在國內(nèi)上市。

　　米托坦仿制藥已在老撾上市，規(guī)格：500mg*100粒，如需用藥，可出國就醫(yī)。“海得康”發(fā)掘國際新藥動態(tài)，為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，請咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。

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