膽管癌（CCA）是一組異質性癌癥，起源于連接肝臟和膽囊與小腸的膽管。該疾病最常影響65歲以上的老年人，男性發病率略高于女性。大約10％的CCA病例是肝內病例，其余病例是肝外病例。從2003年到2012年，肝內CCA的發病率以每年4.36％的速度增長。

　　成纖維細胞生長因子受體2(FGFR2)基因發出與細胞生長和分裂有關的FGFR2蛋白的產生信號。FGFR2的改變，包括融合或其他重排，可導致異常信號傳導，從而引發癌細胞的增殖和存活。FGFR2改變幾乎完全發生在肝內亞型中，在10％至16％的CCA患者中發現。FGFR2已被確定為CCA中的關鍵生物標志物，特別是在肝內亞型中。針對FGFR2生物標志物的第一種治療方法可用于攜帶該生物標志物的晚期CCA患者——pemigatinib佩米替尼，又叫培米替尼，培米加替尼。

　　美國FDA于2020年4月17日加快批準激酶抑制劑pemigatinib（佩米替尼）用于治療患有先前治療的、不可切除的局部晚期或轉移性CCA與FGFR2融合或其他通過FDA批準的測試檢測到的重排。根據總體反應率和反應持續時間，佩米加替尼獲得了加速批準；其最終批準取決于驗證性試驗以驗證其臨床益處。

　　晚期CCA患者治療選擇少，預后差。新型激酶抑制劑佩米替尼成為FDA批準的首個靶向治療成人晚期CCA和FGFR2生物標志物的藥物，為患者提供了新的治療選擇。

　　在一項研究中，佩米替尼在具有FGFR2融合或重排的CCA患者中表現出36％的ORR和9.5個月的中位緩解持續時間。對于患有晚期CCA和FGFR2生物標志物的患者，佩米替尼的批準提供了一種可能改善預后的新治療選擇。

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