近年來，在國內外已經上市的急性髓系白血病治療新藥包括BCL2抑制劑venetoclax維奈克拉和 FLT3 抑制劑 gilteritinib吉瑞替尼，IDH1抑制劑 ivosidenit目前在國外已經上市，在國內已進入了審批階段，有望很快上市。在國外已經上市、國內沒有上市的新藥還有 FLT3 抑制劑 midostaurin、IDH2抑制劑 enasidenib、GO 單抗等,這些新藥的應用未來有望提高急性髓系白血病的療效,降低治療不良反應。

　　吉瑞替尼（Xospata，適加坦）是選擇性FLT3激酶抑制劑，吉瑞替尼對FLT3-ITD和FLT3-D835突變均有效，并同時抑制與FLT3抑制劑耐藥相關的AXL激酶。

　　吉瑞替尼在中國獲批的適應癥為：治療采用經充分驗證的檢測方法檢測到攜帶FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）突變的復發性（疾病復發）或難治性（治療耐藥）急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　吉瑞替尼治療治療FLT3突變的復發/難治性急性髓系白血病效果如何？能否延長患者生命？

　　臨床試驗發現：吉瑞替尼二線治療FLT3突變的復發/難治性AML，相比化療組顯著延長了中位OS（9.3vs.5.6個月），降低死亡風險達36%。

　　吉瑞替尼組和化療組的中位無事件生存期分別為2.8個月和0.7個月；伴有完全或部分血液學恢復的完全緩解的患者百分比分別為34%和15.3%；完全緩解的患者百分比分別為21.1%和10.5%。

　　安全性方面，吉瑞替尼安全性優于化療組；吉瑞替尼最常見的不良反應為發熱性中性粒細胞減少、貧血和血小板減少。　

　　2021版CSCO指南建議急性髓系白血病治療方案：

　　挽救化療,繼之HLA配型相合同胞或無關供體或單倍體造血干細胞移植。

　　靶向治療(后續可行異基因造血干細胞移植)

　　FLT3-ITD突變AML: Gilteritinib吉瑞替尼

　　FLT3-TKD突變AML:Gilteritinib吉瑞替尼

　　吉瑞替尼未納入醫保，目前也沒有仿制藥上市，“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】