腫瘤性骨軟化癥(TIO)是一種罕見的疾病，其特征是腫瘤的發展會導致骨骼變弱和軟化。與TIO相關的腫瘤會釋放一種肽激素樣物質——成纖維細胞生長因子23（FGF23），可降低磷酸鹽水平。FGF23參與調節磷酸鹽水平，磷酸鹽是一種電解質，在維持骨骼、細胞產生能量和神經功能方面發揮重要作用。當體內磷酸鹽不足時，骨骼開始軟化和弱化，導致軟骨病（骨骼明顯軟化）。TIO患者可能會出現嚴重的低磷血癥（血液中磷酸鹽含量低）、骨軟化（骨骼軟化）、肌肉無力、疲勞、骨痛和骨折等癥狀。如果病因腫瘤或病變可以切除，癥狀會很快消失；但也存在無法切除或腫瘤切除后復發的情況。對于腫瘤或病變不能手術的患者，目前的治療方法包括口服磷酸鹽和/或維生素D替代物。這種治療方法的療效往往是有限的，大約有一半的TIO患者無法手術切除腫瘤，這些患者沒有其他的治療選擇。

　　2020年06月，美國FDA批準Crysvita（burosumab）用于≥2歲兒科和成人患者，治療腫瘤性骨軟化癥（ TIO），該病可導致低磷血癥和骨軟化癥。

　　研究發現，Crysvita與血清磷和血清1,25-二羥維生素D水平的升高有相關。磷酸鹽水平的增加導致骨軟化癥、活動性和活力的改善。骨掃描也顯示在Crysvita治療期間愈合的骨折增加、新骨折減少。在研究期間，不良事件通常反映患者的內在疾病，沒有嚴重的治療相關不良事件。

　　至此，Crysvita獲批的適應癥為：

　　（1）用于年齡≥6個月的兒童和成人患者，治療X-連鎖低磷血癥（XLH）；

　　（2）用于年齡≥2歲、與磷酸鹽尿性間葉瘤相關、腫瘤不能根治性切除或定位的TIO兒童和成人患者，治療FGF23相關的低磷血癥。

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