靶向藥米托坦主要是用于無法手術的、功能性和非功能性腎上腺皮質癌、腎上腺皮質增生以及腫瘤所致的皮質醇增多癥患者。實驗數據表明，米托坦對腎上腺皮質癌(ACC)的客觀有效率為34%～61%，中位緩解期6～7個月；是晚期ACC的首選、最有效藥物，部分緩解疾病進展。

　　手術后輔助，延長無復發生存期；

　　手術前服用3-6個月，縮小原發灶或轉移灶，爭取R0切除。

　　米托坦的用法用量

　　對腎腺瘤患者推薦的治療方案：開始每天分3或4次，共服2～6克，逐漸增加到9克到10克每天。如果出現嚴重的副作用，應減少服用劑量至患者最大耐受量。如果患者可以耐受更高的劑量和出現可能的改善臨床反應，劑量應增加，直到不良反應干擾。經驗表明，最大耐受劑量（MTD）范圍從2克到16克/天，但通常是9g-10g每天。用于研究的最高劑量是18g-19g每天。

　　如果患者以最大耐受劑量持續服用3個月后沒有出現臨床改善的情況，通常被認為是一項臨床失敗。然而，10%患者表現出可測量的反應需要服用3個月以上的最大耐受劑量。早期診斷和治療及時發揮積極的臨床反應的可能表現為：臨床顯示腫瘤縮小；減少疼痛、虛弱或厭食；減少由于過多的激素產生的跡象或癥狀。很多患者會進行間歇性治療，即病情嚴重時才啟動治療，這樣的患者往往在第三或第四次這樣的療程后，腫瘤細胞便會對這種治療方法產生耐藥性，不會在像之前出現較好的治療療效。以目前的治療經驗來看的話，連續服用最大劑量米托坦片劑是最好的治療方法。

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