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新型靶向藥BLU-554:控制率68%
時間:2017-09-25   作者:多吉美 【轉載】   

  FGFR信號通路激活在肝癌、肺鱗癌、膽管癌等眾多實體瘤中非常常見,一直以來缺乏有效的靶向藥能阻斷該信號通路,成功治療該類晚期癌癥患者。

  BLU-554,是一個尚處于早期臨床試驗階段的新型靶向藥,作用靶點是FGFR4(配體是FGF 19),目標人群是那些FGF 19擴增或信號通路異常激活的病友。

  前陣子的國際肝癌大會上,公布了BLU-554,治療FGF 19高表達的晚期肝癌患者的臨床試驗數據。FGF 19高表達的肝癌,大約占所有肝癌患者的30%。

  截止到目前,批準用于晚期肝癌的靶向藥,多吉美和瑞戈非尼,有效率都徘徊在15%以下。

  本次入組了77名FGF 19高表達的其他治療均失敗的晚期肝癌患者,80%的患者已經接受過至少一種抗血管生成類的靶向藥治療(多吉美、瑞戈非尼、樂伐替尼等),23%的患者已經接受過PD-1抗體等免疫治療,91%的患者已經接受過多種形式的全身治療。

  接受BLU-554治療后,總體有效率是16%,其中包括一名患者腫瘤完全緩解,有49%的患者出現了不同程度的腫瘤縮小,疾病控制率為68%。

  副作用方面:最常見的副作用是腹瀉、惡心嘔吐、肝酶升高、乏力等,絕大多數患者為1-2級的。最常見的較為嚴重的3-4級副作用主要是:貧血、腹瀉以及肝酶(ALT或AST)升高。

  目前,該公司正打算擴大規模、招募更多未經任何治療的FGF 19 陽性的晚期肝癌入組,或將展現更高的有效率和更長的生存期。

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