時間：2017-09-05 作者：AZD9291 【轉(zhuǎn)載】
中美兩國在藥物審批的制度和流程上都差異巨大。美國的醫(yī)療技術(shù)世界首屈一指，癌癥靶向治療藥物不斷突破，給廣大患者帶來很大福音。癌癥晚期雖然大多是不能徹底治愈，但可以通過合理的用藥延長患者生命期。早期的癌癥則可以得到有效的治療，并且復發(fā)率低。而這些新藥在國內(nèi)上市流程慢、時間長，加上進口后必經(jīng)的臨床試驗，因此國內(nèi)患者能用上新藥需要一個漫長的等待過程。我國癌癥5年生存率僅為30.9%，而美國為66%，美國高出中國兩倍。這其中的差異與中美兩國的藥物研發(fā)差距等有著不可分割的關(guān)系。
在所有癌癥中，無論在中國還是美國，肺癌都是致死率最高的癌癥。2013年美國癌癥協(xié)會發(fā)布的最新報告顯示，美國肺癌五年整體存活率僅為16%。然而，由于早期篩查在美國的開展，早期肺癌5年生存率已達到70%到90%。中國肺癌整體存活率沒有準確的報告數(shù)據(jù)，但一般認為五年存活率為8%-10%。我國每年新發(fā)病的肺癌患者超過73萬人，其中非小細胞肺癌占80%～85%，死亡人數(shù)超過61萬，是發(fā)病率和死亡率最高的惡性腫瘤肺癌。
21世紀前，癌癥治療手段以放療、化療和手術(shù)為主，對于肺癌晚期的患者，放療或者化療的治愈率只有20%-40%左右。絕大多數(shù)患者發(fā)現(xiàn)時已處于中晚期，平均生存期為12.9個月，患者3年及5年生存率分別僅為19%和11%。目前對于晚期非小細胞肺癌，以鉑類藥物為基礎的化療是常規(guī)治療方案，但各方案的有效率僅在20%～30%不等。在后來靶向藥物問世之后，開啟了肺癌精準化治療的新紀元，大大改善了患者的生存率。如今，一些晚期肺癌通過靶向類藥物治愈率可達70%-80%，平均生存期達到2-3年，一些患者甚至達到了5年以上。
目前，肺癌的標準治療方法有四種，分別是手術(shù)治療、化學治療、放射治療和靶向治療。另外，免疫治療作為一種新型的療法也在肺癌的治療上大放光彩。靶向治療指腫瘤的生長依賴于基因突變，如果找到這些突變，針對這些突變進行定向治療，就可以阻止腫瘤生長，這就是靶向治療，基因突變點就是靶點，影響該靶點的藥物就是靶向藥物。肺癌中常見的突變包括EGFR突變、KRAS突變、EML4-ALK重排、ROS1重排、MET擴增、HER2突變、RET重排、BRAF突變等。
1997年，史上首個癌癥靶向藥Rituximab（利妥昔單抗）獲得美國FDA批準，此后，癌癥靶向藥物陸陸續(xù)續(xù)在美國批準上市。靶向治療藥問世以來深受肺癌患者和醫(yī)生的歡迎，因為它不僅大幅度延長了患者的生命，并且治療靶點精確，副作用小。中國的癌癥靶向藥物和免疫藥物上市比美國要滯后數(shù)年，對于癌癥患者來說生命時間有限，根本等不到國內(nèi)新藥上市就已經(jīng)死亡了。此外，國外的醫(yī)療技術(shù)和設備也是國內(nèi)無法比擬的。下圖介紹了中美兩國現(xiàn)有的肺癌靶向類藥物以及上市時間，從中不難看出中國目前藥物的局限性和滯后性。美國的肺癌靶向藥物已經(jīng)發(fā)展到第二代、第三代，而中國仍停留在第一代，且截止到目前藥物數(shù)量僅有6個。美國食品藥品管理局（FDA）自2013年到2016年共批準了7個肺癌新藥，其中3個EGFR抑制劑、2個ALK抑制劑和2個PD-1/PD-L1抑制劑。而這7個肺癌新藥截止到2016年底，均未在中國上市。一旦發(fā)生耐藥，患者將面臨無藥可用的困境，這也算困擾中國肺癌患者的一大難題。
眾所周知，新藥的獲批多基于藥物臨床試驗的結(jié)果。近幾年，雖然中國的臨床試驗領(lǐng)域取得了很大的進步，但是藥物審批的流程過長、審批的流程繁瑣，中美現(xiàn)階段在臨床試驗上差距還是巨大。中國目前開展的肺癌類藥物試驗有415個，美國則有2727個，是中國的六倍還多。
雖然差距依然很大，但近一兩年來中國的藥物引進也有一些進展。2017年3月24日，阿斯利康宣布旗下靶向T790M突變的非小細胞肺癌新藥奧希替尼（AZD9291）通過審批并在中國上市，成為了一個重磅的消息。這個在中美兩國都創(chuàng)下審批記錄的新藥，距離它在我國正式申請注冊居然不超過2年半的時間，比美國FDA加速批準晚了15個月，基本上可以說是創(chuàng)下了進口藥物在國內(nèi)上市的記錄了。其原因就在于，奧希替尼（也就是AZD9291）作為腫瘤界的“網(wǎng)紅”，療效好，目標人群精準，副作用不大，并且特別適合亞洲人群。預計未來1/3的銷量都會來自于亞洲國家。快速獲批有內(nèi)外兩大因素：內(nèi)因是泰瑞沙非常優(yōu)秀，行業(yè)、學術(shù)界都高度認可；外因是肺癌是中國第一大癌癥，有著巨大臨床需求。
靶向藥物為眾多的肺癌患者帶來了福音和治愈的希望，尤其是研究表明一些靶向藥物針對亞洲人的療效更為顯著。我們可以預期，在未來，肺癌患者的生存年限可以得到有效的提升。但是鑒于中國目前引入的藥物數(shù)量還是非常有限，新藥研發(fā)也依然遠遠落后于美國，想必對大多在痛苦中掙扎的癌癥患者們，假如能夠得到赴美醫(yī)治的機會，并接觸到最新的藥物，享受到最前沿的治療方案，以及后續(xù)相應的復健計劃等，將對病人的治療和身體恢復大有裨益。
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